ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬਲੱਡ ਡਿਸਆਰਡਰ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਲਈ ਆਸ਼ਾਵਾਦੀ: ਡਾਕਟਰ
ਨਵੀਂ ਦਿੱਲੀ, 18 ਅਪ੍ਰੈਲ (IANS,ਵਿਸ਼ਵ ਵਾਰਤਾ) ਵਿਸ਼ਵ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ‘ਤੇ ਡਾਕਟਰਾਂ ਨੇ ਕਿਹਾ ਕਿ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ, ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਖ਼ੂਨ ਦੇ ਵਿਗਾੜ ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਲੋਕਾਂ ਨੂੰ ਇਲਾਜ ਦੀ ਉਮੀਦ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜਿੱਥੇ ਇੱਕ ਵਿਅਕਤੀ ਖ਼ੂਨ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਥੱਕੇ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ ਤੋਂ ਬਿਨਾਂ ਪੈਦਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਨੂੰ ਖ਼ੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦਾ ਹੈ।
ਵਿਸ਼ਵ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦਿਵਸ ਹਰ ਸਾਲ 17 ਅਪ੍ਰੈਲ ਨੂੰ ਖੂਨ ਦੀ ਕਮਜ਼ੋਰੀ ਬਾਰੇ ਜਾਗਰੂਕਤਾ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਮਨਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਗੁੰਮ ਜਾਂ ਨੁਕਸ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕ VIII (FVIII), ਇੱਕ clotting ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਕਾਰਨ ਹੁੰਦਾ ਹੈ।
ਕਿਉਂਕਿ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ ਸੱਟਾਂ ਲੱਗਣ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਖੂਨ ਦਾ ਇੱਕ ਮਜ਼ਬੂਤ ਥੱਕਾ ਬਣਾਉਣ ਵਿੱਚ ਅਸਮਰੱਥ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਇਸ ਲਈ ਉਹ ਖੂਨ ਵਗਣਾ ਜਾਰੀ ਰੱਖਦੇ ਹਨ, ਗੰਭੀਰ ਮਾਮਲਿਆਂ ਵਿੱਚ ਮੌਤ ਦੇ ਜੋਖਮ ਨੂੰ ਵਧਾਉਂਦੇ ਹਨ। ਇੱਥੋਂ ਤੱਕ ਕਿ ਇੱਕ ਮਾਮੂਲੀ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡ ਦੇ ਨਾਲ, ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ ਜੋੜਾਂ ਦੇ ਨੁਕਸਾਨ ਦੇ ਜੋਖਮ ਨੂੰ ਚਲਾਉਂਦੇ ਹਨ, ਜੋ ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ ਅਪਾਹਜ ਅਤੇ ਹੋਰ ਸਮੱਸਿਆਵਾਂ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦਾ ਹੈ।
ਤਨਮਯ ਦੇਸ਼ਪਾਂਡੇ, ਕੰਸਲਟੈਂਟ ਜਨਰਲ ਪੀਡੀਆਟ੍ਰਿਕਸ ਐਂਡ ਪੀਡੀਆਟ੍ਰਿਕ ਜੈਨੇਟਿਕਸ ਐਂਡ ਮੇਟਾਬੋਲਿਕ ਡਿਜ਼ੀਜ਼, ਸਰ ਐਚਐਨ ਰਿਲਾਇੰਸ ਫਾਊਂਡੇਸ਼ਨ ਹਸਪਤਾਲ ਨੇ ਦੱਸਿਆ “ਵਿਰਸੇ ਵਿੱਚ ਮਿਲਿਆ ਵਿਗਾੜ ਜਮਾਂਦਰੂ ਲਈ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਗਤਲੇ ਦੇ ਕਾਰਕਾਂ ਵਿੱਚ ਕਮੀ ਜਾਂ ਨਪੁੰਸਕਤਾ ਤੋਂ ਪੈਦਾ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਮੁੱਖ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ VIII ਅਤੇ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ IX। ਇਹ ਇੱਕ X-ਲਿੰਕਡ ਰੀਸੈਸਿਵ ਪੈਟਰਨ ਵਿੱਚ ਵਿਰਾਸਤ ਵਿੱਚ ਮਿਲਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਮਰਦਾਂ ਵਿੱਚ ਇਸਦੇ ਪ੍ਰਚਲਣ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ ਜਾਂ ਉਹਨਾਂ ਦੇ ਦੋ X ਕ੍ਰੋਮੋਸੋਮਸ ਦੇ ਕਾਰਨ ਹਲਕੇ ਲੱਛਣਾਂ ਦਾ ਅਨੁਭਵ ਕਰਦੇ ਹਨ,” । ਇਸ ਲਈ, ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਵਿਅਕਤੀਆਂ ਅਤੇ ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਪ੍ਰਦਾਤਾਵਾਂ ਲਈ ਜੈਨੇਟਿਕ ਆਧਾਰ ਨੂੰ ਸਮਝਣਾ ਬਹੁਤ ਜ਼ਰੂਰੀ ਹੈ। ਡਾਕਟਰ ਨੇ ਕਿਹਾ ਕਿ ਜੈਨੇਟਿਕ ਕਾਉਂਸਲਿੰਗ ਵਿਰਾਸਤ ਦੇ ਜੋਖਮ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਅਤੇ ਪ੍ਰਜਨਨ ਸੰਬੰਧੀ ਫੈਸਲਿਆਂ ਨੂੰ ਸੂਚਿਤ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।
ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਐਂਡ ਹੈਲਥ ਕਲੈਕਟਿਵ ਆਫ ਨਾਰਥ (HHCN) ਦੇ ਅੰਕੜਿਆਂ ਅਨੁਸਾਰ, ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਅੰਦਾਜ਼ਨ 1,36,000 ਲੋਕ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਨਾਲ ਰਹਿ ਰਹੇ ਹਨ – ਵਿਸ਼ਵ ਪੱਧਰ ‘ਤੇ ਦੂਜਾ ਸਭ ਤੋਂ ਵੱਡਾ ਹੈ। ਇਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਇਸ ਵੇਲੇ ਸਿਰਫ਼ 21,000 ਰਜਿਸਟਰਡ ਹਨ।
ਭਾਰਤ ਵਿੱਚ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਲਗਭਗ 80 ਪ੍ਰਤੀਸ਼ਤ ਕੇਸਾਂ ਦੀ ਜਾਂਚ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਕਿਉਂਕਿ ਕਈ ਹਸਪਤਾਲਾਂ ਅਤੇ ਮੈਡੀਕਲ ਸੰਸਥਾਵਾਂ ਵਿੱਚ ਖੂਨ ਦੇ ਥੱਕੇ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਸਕ੍ਰੀਨਿੰਗ ਸਮਰੱਥਾਵਾਂ ਦੀ ਘਾਟ ਹੈ, ਜੋ ਨਵੇਂ ਕੇਸਾਂ ਦੀ ਜਾਂਚ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰਦੇ ਹਨ।
ਡਾ.ਤਨਮਯ ਨੇ ਕਿਹਾ, “ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਦੇ ਖੇਤਰ ਵਿੱਚ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇੱਕ ਪਰਿਵਰਤਨਸ਼ੀਲ ਸਮਰੱਥਾ ਦੇ ਨਾਲ ਇੱਕ ਸਾਧਨ ਵਜੋਂ ਉੱਭਰਦੀ ਹੈ,”। ਉਸਨੇ ਸਮਝਾਇਆ ਕਿ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਕਮੀ ਦੇ ਕਾਰਕ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਲਈ ਜ਼ਿੰਮੇਵਾਰ ਅੰਤਰੀਵ ਜੈਨੇਟਿਕ ਨੁਕਸ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਲਈ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਜੀਨਾਂ ਦੀ ਸਹੀ ਡਿਲਿਵਰੀ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਉਹਨਾਂ ਨੇ ਅੱਗੇ ਕਿਹਾ “ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ ਜਾਂ ਹੋਰ ਡਿਲੀਵਰੀ ਪ੍ਰਣਾਲੀਆਂ ਦੀ ਮਦਦ ਨਾਲ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਾ ਉਦੇਸ਼ ਸਰੀਰਕ ਸੰਤੁਲਨ ਨੂੰ ਬਹਾਲ ਕਰਨਾ ਅਤੇ ਸਰੀਰ ਦੇ ਅੰਦਰ ਜੰਮਣ ਵਾਲੇ ਕਾਰਕਾਂ ਦੇ ਨਿਰੰਤਰ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਸਮਰੱਥ ਬਣਾਉਣਾ ਹੈ,” ।
ਹਾਲੀਆ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਉਤਸ਼ਾਹਜਨਕ ਨਤੀਜੇ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਿਤ ਕਰਦੀਆਂ ਹਨ, ਇਸ ਪਹੁੰਚ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਅਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦੋਵਾਂ ਨੂੰ ਉਜਾਗਰ ਕਰਦੀਆਂ ਹਨ। ਇਸ ਵਿੱਚ ਕ੍ਰਿਸ਼ਚੀਅਨ ਮੈਡੀਕਲ ਕਾਲਜ (ਸੀਐਮਸੀ) ਵੇਲੋਰ ਵਿੱਚ ਮਨੁੱਖੀ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ, ਜੋ ਭਾਰਤ ਲਈ ਪਹਿਲਾ ਹੈ।
CMC ਦੇ ਵਿਗਿਆਨੀਆਂ ਨੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਹੀਮੇਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਇੱਕ FVIII ਟ੍ਰਾਂਸਜੀਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਲੈਂਟੀਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਦੀ ਇੱਕ ਨਵੀਂ ਤਕਨੀਕ ਤਾਇਨਾਤ ਕੀਤੀ ਹੈ ਜੋ ਫਿਰ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਵਿਭਿੰਨ ਖੂਨ ਸੈੱਲਾਂ ਤੋਂ FVIII ਨੂੰ ਪ੍ਰਗਟ ਕਰੇਗੀ।
ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ, ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਨੂੰ ਸਿਰਫ ਫੈਕਟਰ VIII ਦੇ ਨਿਵੇਸ਼ ਦੁਆਰਾ ਹਰਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਜਟਿਲਤਾਵਾਂ ਨੂੰ ਰੋਕਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ ਜੇਕਰ ਫੈਕਟਰ VIII ਦਾ ਨਿਵਾਰਕ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਹੋਵੇ, ਜੋ ਕਿ ਬਦਕਿਸਮਤੀ ਨਾਲ ਘੱਟ ਅਤੇ ਮੱਧ-ਆਮਦਨ ਵਾਲੇ ਦੇਸ਼ਾਂ ਲਈ ਬਹੁਤ ਮਹਿੰਗਾ ਹੈ। ਹਾਲਾਂਕਿ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।
“ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਲਈ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਉਪਚਾਰਕ ਇਲਾਜ ਹੈ। ਇਹ ਇੱਕ ਐਡੀਨੋਵਾਇਰਸ ਵੈਕਟਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦਾ ਹੈ ਜਿੱਥੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਨੁਕਸ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਨੂੰ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਜੀਨ ਦੁਆਰਾ ਬਦਲਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਇਲਾਜ ਪੱਛਮੀ ਦੇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਵੀ ਰੁਟੀਨ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਭਿਆਸ ਵਿੱਚ ਉਪਲਬਧ ਨਹੀਂ ਹੈ। ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬੱਚੇ ਦੇ ਨੁਕਸਦਾਰ ਜੀਨ ਨੂੰ ਸੰਪਾਦਿਤ ਕਰਨ ਦੇ ਯੋਗ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ, ਜਦੋਂ ਕਿ ਬੱਚੇਦਾਨੀ ਦੇ ਅੰਦਰ, ਜੋ ਕਿ ਮਜ਼ਬੂਤ ਪਰਿਵਾਰਕ ਇਤਿਹਾਸ ਕਾਰਨ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਨਾਲ ਪੈਦਾ ਹੋਇਆ ਹੈ ।
